記者近日獲悉，南開大學(xué)藥學(xué)院、藥物化學(xué)生物學(xué)國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室陳悅教授團(tuán)隊(duì)歷時8年攻關(guān)的編號為ACT001的抗腦膠質(zhì)瘤藥物，剛剛獲得美國食品藥品管理局(FDA)罕見病藥物(即：孤兒藥)的資格認(rèn)定，成為我國少數(shù)幾個獲得該資格認(rèn)定的藥品之一，也是目前為止天津首個獲美“孤兒藥”認(rèn)定的準(zhǔn)藥品。
“孤兒藥”是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。FDA對“孤兒藥”的認(rèn)定，意味著該藥物在美國將享受評審、臨床試驗(yàn)、市場投入等環(huán)節(jié)特殊支持。據(jù)介紹，ACT001在澳大利亞的Ⅰ期臨床試驗(yàn)中，治療效果好于目前世界治療腦膠質(zhì)瘤最好的藥物——替莫唑胺。另據(jù)了解，ACT001已獲得了我國的臨床批文，該藥物在國內(nèi)的臨床試驗(yàn)即將啟動。